سازمان غذا و داروی آمریکا داروی شرکت نوو نوردیسک را برای یک بیماری ژنتیکی نادر تأیید کرد
نوو نوردیسک روز دوشنبه اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی این شرکت را برای درمان یک بیماری ژنتیکی نادر که بر کلیه‌ها تأثیر می‌گذارد، تأیید کرده است.
تزریق یک بار در ماه این دارو که با نام تجاری ریوفلوزا (Rivfloza) به فروش می‌رسد، برای استفاده در افراد ۹ سال به بالا با نوعی هیپراگزالوری اولیه و عملکرد نسبتاً خوبِ کلیه تایید شده است.
این درمان که با کاهش سطوح اگزالات ادرار از فناوری مداخله در RNA (RNAi) استفاده می‌کند که در آن ژن‌هایی که به بیماری کمک می‌کنند، خاموش یا بی‌اثر می‌شوند.
هیپراگزالوری اولیه یک بیماری نادر است که مشخصه آن سنگ‌های مکرر کلیه و مثانه است که مانع از تولید پروتئین خاصی در کبد می‌شود که این خود منجر به تولید بیش از حد یک ماده شیمیایی طبیعی به نام اگزالات در ادرار می‌شود.
تایید داروی ریوفلوزا بر اساس مطالعاتی است که در آن‌ها این دارو سطوح دفع اگزالات ادراری ۲۴ ساعته را در مقایسه با مقدار پایه از پیش تعیین‌شده و در مقایسه با دارونما کاهش داد.
انتهای پیام
