داروی Xolremdi برای یک بیماری نقص ایمنی ژنتیکی مورد تایید قرار گرفت
ایکس۴ فارماسوتیکالز (X۴ Pharmaceuticals) روز دوشنبه اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی این شرکت بیوتکنولوژی آمریکایی را برای درمان یک بیماری نادر نقص ایمنی ژنتیکی در بیماران ۱۲ سال به بالا تایید کرده است.
داروی ماوُریکسافور (mavorixafor) که با نام تجاری زُل‌رِمدی (Xolremdi) به فروش می‌رسد نخستین درمانی است که به‌طور خاص برای درمان سندروم WHIM تایید شد.
مشخصه WHIM اختلالاتی است که در آن سیستم ایمنی بدن به‌درستی کار نمی‌کند. WHIM مخفف زگیل، هیپوگاماگلوبولینمی (hypogammaglobulinemia) یا سطوح پایین آنتی‌بادی، عفونت‌ها، و مایلوکاتکسیس ( myelokathexis) یا کاهش تعداد گلبول‌های سفید خون است که همگی از علائم این اختلال هستند.
هزینه خرید عمده‌فروشی داروی زُل‌رِمدی به‌صورت سالانه ۴۹۶۴۰۰ دلار برای بیماران ۵۰ کیلوگرم به بالا و ۳۷۲۳۰۰ دلار برای بیماران ۵۰ کیلوگرم یا ۵۰ کیلوگرم به پایین است.
تاییدیه FDA بر اساس نتایج یک مطالعه فاز نهایی است که در آن، این دارو در مبتلایان به سندروم WHIM در مقایسه با دارونما کاهش ۶۰ درصدی در میزان عفونت نشان داد.
زُل‌رِمدی با هدف قرار دادن ژن CXCR۴ حرکت گلبول‌های سفید خون را از مغز استخوان به داخل خون تسهیل می‌کند و عملکرد سیستم ایمنی را بهبود می‌بخشد.
انتهای پیام
